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Simone è solo un bambino, ma il suo corpo invecchia precocemente a causa della progeria. Giulia è affetta da una rara malattia dello sviluppo chiamata sindrome di Aymè-Gripp. Elena lotta contro l’encefalopatia etilmalonica. Storie di piccoli pazienti rari e ultra-rari che si intrecciano in “Vite Coraggiose”, la prima campagna sociale della nuova Fondazione Bambino Gesù Onlus a sostegno della
ricerca e cura delle malattie genetiche orfane di diagnosi.

Lo sviluppo delle attività di ricerca è uno degli obiettivi principali che la Fondazione si è data nella definizione del nuovo statuto e del nuovo Consiglio direttivo, nominato direttamente dal cardinale Segretario di Stato Pietro Parolin. “Le vite coraggiose – spiega Mariella Enoc, presidente della Fondazione e dell’Ospedale Pediatrico della Santa Sede – sono quelle dei piccoli pazienti affetti da malattie rare e ultra-rare, spesso privi di diagnosi oltre che di cura, che combattono tenacemente per affermare il loro diritto alla vita. Vite coraggiose sono quelle delle loro mamme e dei loro papà, che lottano per il futuro dei propri bambini. Vite coraggiose sono quelle dei medici, infermieri e ricercatori sempre in prima linea per scoprire nuove cure e fornire la migliore assistenza ai nostri bambini”.

La campagna nazionale di raccolta fondi della Fondazione Bambino Gesuù Onlus prenderà il via, viene spiegato in una nota stampa, in occasione del Giubileo straordinario della Misericordia indetto da Papa Francesco. Durerà 3 anni, con l’obiettivo di finanziare i progetti di ricerca che l’Ospedale Pediatrico ha sviluppato per “dare un nome alle patologie senza nome”, individuare i meccanismi genetici alla base delle malattie “orfane” ed elaborare nuove possibili strategie terapeutiche. Si definiscono “rare” le malattie che colpiscono meno di 5 pazienti ogni 10.000 abitanti. Oggi se ne contano circa 8000. Le stime suggeriscono un numero tra i 27 e 36 milioni di persone colpite in Europa, di cui circa 1-2 milioni in Italia. Il 60-70% sono bambini o minori (circa 1 milione). Nel 30% dei casi le attese di vita non superano i 5 anni. Oltre l’80% delle malattie rare ha un’origine genetica. Il 50% dei casi resta senza diagnosi. “Siamo tutti geneticamente imperfetti” spiega il prof. Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. “Purtroppo in alcune persone questa imperfezione determina, a partire dall’età pediatrica, una forma di patologia spesso molto grave e soprattutto difficile da riconoscere. Sono le cosiddette malattie orfane e ultra-rare (meno di 1 persona ogni 100.000), prive di diagnosi, oltre che di cura. E’ a questi malati che la campagna “Vite Coraggiose” vuole offrire una prospettiva di speranza”.

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